Рідкісні захворювання, орфанні захворювання (англ. rare disease, orphan disease) – захворювання, що зачіпають невелику частину популяції. Для стимуляції їх досліджень та створення ліків для них (орфанні препарати) зазвичай потрібна підтримка з боку держави.
Орфанні захворювання – рідкісні захворювання, що зачіпають невелику частину популяції. Орфанні препарати – фармацевтичні засоби, розроблені для лікування рідкісних захворювань.
Орфанними є захворювання, які мають поширеність не більше 10 випадків захворювання на 1000 тисяч населення.